L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Everolimus ( Afinitor ) nel trattamento dell'astrocitoma subependimale a cellule giganti ( SEGA ), associato alla sclerosi tuberosa.

L'indicazione è per i pazienti con sclerosi tuberosa che non sono eleggibili per la chirurgia curativa.

I SEGA sono tumori benigni che crescono nel cervello, così come negli occhi, polmoni, fegato, cuore, pelle e reni.
I sintomi comprendono: difficoltà di apprendimento e di sviluppo, anomalie cutanee, convulsioni e malattia polmonare e malattia renale.

La sclerosi tuberosa colpisce 25.000-40.000 statunitensi ogni anno, e l’astrocitoma subependimale a cellule giganti è presente nel 6-9% dei pazienti.
La sclerosi tuberosa può essere fatale per i pazienti che sviluppano complicanze.

Everolimus era stato approvato nel marzo 2009 come terapia di seconda linea per i pazienti con cancro al rene, refrattari al trattamento con Sunitinib o Sorafenib.

Everolimus è stato approvato dall’FDA per questa nuova indicazione mediante procedura accelerata. La società produttrice, Novartis, si è impegnata a raccogliere ulteriori dati in grado di dimostrare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Everolimus.

La nuova indicazione per Everolimus si basa su un singolo studio che ha coinvolto 28 pazienti con astrocitoma subependimale a cellule giganti.

A 6 mesi, il 32% dei pazienti ha presentato una riduzione superiore al 50% del volume del tumore della più grande lesione SEGA.
La durata mediana della risposta è stata di 266 giorni.

In 4 pazienti i tumori sono riapparsi dopo intervento chirurgico; in 3 di questi il trattamento con Everolimus ha ridotto il volume del tumore di oltre il 50%.

Gli eventi avversi più comuni riportati comprendevano: infezioni delle alte vie respiratorie, sinusite ed infezioni dell'orecchio, piaghe alla bocca e febbre. osservato che la crescita del SEGA si stabilizza. ( Xagena_2010 )

Fonte: FDA, 2010



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