Gli effetti terapeutici di 4-Aminopiridina sono stati analizzati in uno studio randomizzato, in doppio cieco, crossover, in 10 soggetti con atassia episodica familiare con nistagmo.

Dopo la randomizzazione, sono stati somministrati placebo o 4-Aminopiridina ( 5 mg 3 volte al giorno ) per un periodo di trattamento di 2-3 mesi intervallati da un periodo di sospensione di 1 mese.

L'esito primario era il numero di attacchi di atassia al mese; le misure di esito secondarie erano la durata dell'attacco e la qualità di vita riferita dal paziente ( scala VDADL, Vestibular Disorders Activities of Daily Living Scale ).

La diagnosi di atassia episodica di tipo 2 è stata geneticamente confermata in 7 soggetti.

I pazienti trattati con placebo hanno avuto una frequenza media di attacchi mensili di 6.50, mentre i pazienti trattati con 4-Aminopiridina hanno avuto una frequenza di 1.65 ( p=0.03 ).

La durata media dell'attacco mensile è diminuita da 13.65 ore con placebo a 4.45 ore con 4-Aminopiridina ( p=0.08 ).

Il punteggio VDADL è diminuito da 6.00 a 1.50 ( p=0.02 ).

La 4-Aminopiridina è risultata ben tollerata.

In conclusione, questo studio clinico controllato sull’atassia episodica di tipo 2 e l'atassia episodica familiare con nistagmo ha dimostrato che la 4-Aminopiridina riduce la frequenza degli attacchi e migliora la qualità della vita. ( Xagena_2011 )

Strupp M et al, Neurology 2011; 77: 269-275



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