Il trattamento con Prednisolone viene impiegato allo scopo di prolungare la deambulazione nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.
Tuttavia, si discute se i benefici del trattamento con Prednisolone siano superiori agli effetti indesiderati.

Presso l’Ospedale Universitario di Groningen, in Olanda, sono stati studiati gli effetti del Prednisolone sulla funzione muscolare ed è stata determinata la gravità degli effetti avversi legati agli steroidi e la loro influenza sulla qualità della vita nei pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Hanno preso parte ad studio cross-over, controllato con placebo, 17 pazienti di età compresa tra 5 e 8 anni.
A questi pazienti è stato somministrato Prednisolone ( 0.75mg/die ), o placebo per i primi 10 giorni di ogni mese per 6 mesi.
Dopo un periodo di washout di 2 mesi, i pazienti trattati precedentemente con Prednisolone hanno ricevuto placebo, e viceversa, per altri 6 mesi.

L’end point dello studio era rappresentato dai cambiamenti della funzione muscolare, attraverso test quali il correre per 9 metri, salire 4 gradini di dimensioni standard, e risollevarsi dal pavimento fino ad una posizione eretta.

Il tempo necessario a percorrere 9 m di corsa ( p = 0.005 ) e a salire 4 scalini di misura standard ( p = 0.02 ) è stato decisamente inferiore tra i pazienti trattati con Prednisolone.

Questo studio ha dimostrato che il Prednisolone ha rallentato il deterioramento della funzione muscolare e della forza muscolare nei pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Gli eventi avversi del trattamento non hanno influenzato la qualità di vita dei pazienti.

Quindi, il trattamento con Prednisolone per un breve periodo può essere consigliato allo scopo di preservare la funzione motoria nei pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.( Xagena_2005 )



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