Si ritiene che il Baclofene, un analogo del GABA (acido gamma-amminobutirrico), sia efficace nel trattamento della Sindrome di Tourette.
E' stato effettuato uno studio randomizzato con cicli di terapia di 4 settimane con Baclofene (20 mg x 3 al giorno) e placebo, intervallati da un periodo di washout di 2 settimane.
Le valutazioni dell'outcome sono state eseguite mediante le scale CGI (Clinical Global Impression) e YGTSS (Yale Global Tic Severity Scale).
Hanno preso parte allo studio 10 bambini (7 maschi e 3 femmine, di età compresa tra gli 8 ed i 14 anni) affetti da Sindrome di Tourette.
Nove di questi bambini hanno terminato lo studio, mentre uno ha dovuto interromperlo per motivi psicosociali.
Nessun grave effetto indesiderato è stato osservato.
Il cambiamento medio nel punteggio CGI (- 0,9) dopo 4 settimane di terapia con Baclofene ha mostrato un significativo miglioramento rispetto al placebo ( 95% CI, 1,7 a - 0,1, p = 0,04).
Tutti i pazienti hanno mostrato un miglioramento nel punteggio totale della scala YGTSS durante il trattamento con Baclofene.
Il cambiamento medio nel punteggio totale della scala YGTSS (- 14,7) ha raggiunto la significatività ( 95% CI, - 30,3 a 0,9, p=0,06).
I bambini con sindrome di Tourette possono pertanto trarre beneficio dall'assunzione di Baclofene, sebbene i miglioramenti non fossero correlati alla risoluzione dei tic. ( Xagena_2001 )

Singer HS et al, Neurology 2001; 56: 599-604