3,4-Diaminopiridina e sicurezza nel trattamento delle malattie neuromuscolari


La fatigue è uno dei sintomi più comuni e invalidanti della sclerosi multipla e ha un impatto significativo, spesso sottovalutato, sulla qualità di vita dei pazienti; la gestione attuale è prevalentemente sintomatica.

La 3,4-Diaminopiridina ( 3,4-DAP, Amifampridina; Firdapse ) è un bloccante del canale del potassio voltaggio-dipendente utilizzato per molti anni su base individuale in Europa per migliorare la funzione motoria e la spossatezza nei pazienti con sclerosi multipla e altre malattie neuromuscolari, ed è in corso di approvazione europea per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton ( LEMS ).

L'efficacia e la sicurezza della 3,4-Diaminopiridina come terapia sintomatica nella sclerosi multipla non sono state ampiamente valutate.

Uno studio osservazionale retrospettivo ha valutato il profilo di sicurezza di 3,4-DAP nella pratica clinica di routine.

Lo studio ha coinvolto 669 pazienti della Clinica per la sclerosi multipla di Rennes, in Francia, trattati con 3,4-Diaminopiridina per alleviare la spossatezza durante il periodo compreso tra il 1998 e il 2003.

Complessivamente, il 18.2% dei pazienti ha presentato reazioni avverse durante l'utilizzo di dosi moderate di 3,4-DAP ( 20-30 mg al giorno o fino a 80 mg al giorno per i pazienti con sindrome miastenica di Lambert-Eaton ) per periodi fino a 51 mesi.
La maggior parte delle reazioni avverse sono state da lievi a moderate e transitorie o reversibili al termine del trattamento ( durata media del trattamento: 2 mesi ) o dopo aggiustamento della dose.
La maggior parte dei pazienti non ha richiesto l'interruzione della sperimentazione.

Le reazioni avverse più comunemente osservate sono state parestesie.
Si è verificato un caso di crisi epilettica, uno di epatotossicità e uno di palpitazioni cardiache che sono stati ritenuti probabilmente correlati a 3,4-DAP.

Questi dati sottolineano la necessità di un monitoraggio durante il trattamento con 3,4-Diaminopiridina. ( Xagena_2010 )

Flet L et al, J Neurol 2010; 257: 937-946



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